Liệu pháp gen hay phương pháp chữa bệnh bằng gen, là một hướng chữa bệnh mới của y - sinh học hiện đại. Liệu pháp gen tuy mới ra đời, nhưng đã có những kết quả rất tốt bước đầu, số lượng bệnh nhân được điều trị cũng như số loại bệnh được chữa trị bằng liệu pháp gen ngày càng tăng. Liệu pháp gen đặc biệt có hiệu quả cao với một số bệnh di truyền như bệnh thiếu hụt miễn dịch SCID, thiếu máu hình liềm, xơ nang, ung thư.... Tuy nhiên, điều trị bệnh bằng liệu pháp gen cũng còn một số hạn chế nhất định, khiến cho liệu pháp gen chưa được phổ biến rộng rãi.